《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于2025年1月1日起正式实施。1月2日，获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂易来克®（甲磺酸贝舒地尔片）在苏州开出首张处方。

苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会第十一届主任委员吴德沛教授指出：“cGVHD已然成为中国每年数以万计造血干细胞移植后患者的生活甚至生存难题，我们希望尽可能降低cGVHD的发生和严重程度，因此更早筛查、诊断、治疗是关键的前提。尤其是在治疗层面，尽早启用针对纤维化的创新治疗对于患者达成治疗目标与规范管理有重要作用。本次新版医保目录正式落地实施，就包含cGVHD创新疗法ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片，这将惠及更多患者，推动达成更早的规范化治疗。”

本次医保首方获益患者于2022年7月因骨髓增生异常综合征（高危组）进行单倍型造血干细胞移植，并于2023年8月因复发进行二次移植。苏州大学附属第一医院血液科副主任王荧教授介绍：“该患者二次移植后本病缓解近一年半，但自2024年2月，发生了广泛型慢性移植物抗宿主病，使用甲泼尼龙等药物治疗控制不佳，疾病仍在进展。在创新药物甲磺酸贝舒地尔片医保落地后，患者第一时间启用该治疗方案，为他实现长期疾病管理提供了保障。”

患者家属表示：“这次了解到新版医保目录落地中有创新cGVHD药物我感到非常欣喜，我们第一时间就前来咨询医生，不仅可以减少治疗费用，也给了我们更大信心和疾病长期斗争。”

吴德沛教授强调：“早筛早诊早治是cGVHD管理的‘黄金准则’，需要及时识别症状、及时诊断、在早期阶段及时治疗，更早管理有望达成更好治疗结果。但目前许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，需要进一步提升管理意识。其次，针对纤维化的核心问题也十分关键。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地直接逆转纤维化，因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD的治疗目标和核心。”

据悉，目前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，需要更具针对性的创新疗法支持。现有cGVHD二线治疗有氨甲蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。吴德沛教授指出：“随着ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片纳入医保，此类疗法拥有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，将进一步深化cGVHD‘双管齐下’的治疗模式。”

新华报业·新江苏记者 孙骏